孤儿病CRO服务

罕见病临床研究离不开全方位的CRO服务，尤其是在罕见病患者招募方面更需要专业知识技术和经验。为了加快患者招募速度，研究中心选择和患者注册登记资料获取方面的专业技能必不可少，此外，还须了解全球各地特定背景下罕见病试验和孤儿病试验的监管政策。

2015年以来，获得孤儿药资格认定的药品中，约25%的药物都侧重于10个主要适应症。

NOVOTECH在罕见病和孤儿病方面的经验

Novotech已经进行了20多次试验，涉及下列罕见病适应症：

  • 肢端肥大症
  • 遗传性肾炎
  • α1抗胰蛋白酶缺乏症
  • 囊性纤维化
  • 唐氏综合症
  • 杜氏肌营养不良症（DMD）
  • 法布里病
  • 弗里德希氏共济失调
  • 戈谢病
  • 2型黄斑毛细血管扩张症
  • 生长激素缺乏症
  • 肌肉萎缩症
  • 佩罗尼氏挛缩
  • 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

来源

东南亚罕见病治疗状况. Shafie et al. Orphanet Journal of Rare Diseases (2016) 11:107.DOI 10.1186/s13023-016-0460

中国罕见病药物研发和监管政策的挑战. Cheng and Xie Orphanet Journal of Rare Diseases (2017) 12:13.DOI 10.1186/s13023-017-0568-6