通过诺为泰合同研究组织综合疾病报告了解急性髓系白血病研究的新进展。了解急性髓系白血病的新兴疗法、正在进行的试验和未来创新疗法。
急性髓系白血病是一种恶性肿瘤，病变特征性地表现为造血干细胞中骨髓细胞异常生长。急性髓系白血病是成人和儿童中第二盛行的白血病。主要影响成人，占所有成人白血病病例的30%以上。在所有白血病中，这类白血病的存活率较低。正在针对这一疾病开发创新治疗手段，旨在改善患者的预后和生存率。
从全球发病率来看，急性髓系白血病为全球造成了巨大负担，估计有15万例患者。在亚洲，特别是中国大陆，由于乙型肝炎流行等因素，发病率较高。欧洲紧随亚洲之后，其中德国和法国的患者较多。在北美，以美国和加拿大为主的国家，其急性髓系白血病患者较多。在世界其他地区，埃及和南非的发病率较高。急性髓系白血病的发展受各种风险因素的影响，如FLT3、NPM1、CEBPA等基因突变以及环境因素。世界卫生组织致力于急性髓系白血病的诊断，已根据临床、形态和遗传特征进行了亚组分类。目前可以基于精确的基因图谱制定治疗方案，优先采用定制疗法，以改善患者预后。
应将焦点从急性髓系白血病的全球负担转移到其治疗前景上来，了解定制化疗法对这种疾病的基本作用。急性髓系白血病疗法通常包括化疗和靶向药物治疗，同时选择性使用手术和放疗。在分子研究领域，已经转向基于基因组图谱的个体化疗法以及FDA批准的药物（如FLT3、IDH1和IDH2抑制剂）。双特异性抗体和CAR-T疗法等新兴免疫疗法为难治性病例带来了希望。随着靶向治疗和免疫治疗的发展，对急性髓系白血病突变有了深入理解，致力于改善疗效并降低死亡率。
在临床试验方面，自2019年以来，全球生物技术和生物制药行业启动了1000多项急性髓系白血病临床试验。北美地区的比例较高，其次是亚太地区、欧洲和世界其他地区。在北美，美国在试验数量方面占据重要地位；在亚太地区，中国和澳大利亚的试验占比较大。在欧洲，西班牙和法国的急性髓系白血病试验处于重要地位，凸显了欧洲对研究的开拓性贡献。在世界其他国家，以色列在急性髓系白血病试验数量较高。在患者招募方面，亚太地区试验的招募速度较快，持续时间短，这主要归因于较大、较多样化的患者群体。
在急性髓系白血病上市药物和管线药物方面，目前市场批准的药物有小分子（吉列替尼）药物、蛋白质（非格司亭）药物和抗体药物偶联物（吉妥珠单抗奥唑米星）。目前可用的药物包括GRAN、Xospata和Leukine。诸如apamistamab和romyelocel-L等III期管线药物正按部就班推进，治疗选择不断发展。分子研究颠覆了急性髓系白血病的治疗方法，实现了标准化化疗向个体化治疗的转变。目前，FDA批准了FLT3、IDH1、IDH2抑制剂等靶向药物，venetoclax等不依赖突变的药物也相继问世，这表明急性髓系白血病治疗正走向精准治疗。
综上所述，急性髓系白血病在治疗方面已经取得了重大进展，在分子研究指导下开创了靶向疗法和个体化药物。广泛的科学研究和投资推动了多样化药物的发展和获批。传统化疗已经转向了精准治疗，急性髓系白血病疗法有望获得更好疗效。科研人员、医护人员以及制药行业通过全面协作，未来有望在急性髓系白血病管理和护理方面取得重大进展。如需进一步了解急性髓系白血病研究，请访问我们的综合疾病报告。
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